900 847 500
LLÁMENOS GRATIS
(L-V de 9:00 a 21:00, S-D y festivos de 9:00 a 18:00)

España inicia un estudio pionero en terapia génica para tratar la anemia de Fanconi

Se han elaborado numerosos estudios con células madre como la alopecia, infarto de miocardio o autismo, entre otros pero hasta ahora muy pocos se habían desarrollado en España. En esta ocasión España emprende un estudio con células madre pionero en terapia génica para tratar la anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria que limita al paciente a 30 años la esperanza de vida.

Así, un grupo de investigadores españoles del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas) han desarrollado un estudio clínico sobre pacientes que experimentan dicha anemia, provocada en 1 de cada 350.000 nacidos en el mundo; o al menos así lo presentaron en un Congreso internacional del Fanconi Anemia Research Fund celebrado el pasado mes de septiembre en Atlanta, en Estados Unidos.

Para llevar a cabo el ensayo clínico se extrajeron células madre de la sangre periférica de los pacientes en los Hospitales Niño Jesús de Madrid y Val d’Hebron de Barcelona y se enviaron al laboratorio CliniStem del CIEMAT.

En CIEMAT se realizó al paciente un trasplante regenerativo de esas células madre hematopoyéticas de médula ósea para facilitar la inserción del gen terapéutico en las células madre de los pacientes; y se comprobó que dichas células podían permancer y expanderse durante un año en la sangre del paciente como si se tratara de una simple autotransfusión sanguínea, mejorando los protocolos de tratamiento del paciente.

 

En qué consiste la anemia de Fanconi

La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria proveniente de un vector viral portador del gen Fanconi (FANCA), gen que limita al paciente a 30 años de esperanza de vida.

Dicho trastorno afecta a 1 de cada 350.000 nacidos y se produce por la mutación de alguno de los 15 genes que codifican las proteínas encargadas de reparar el propio ADN, provocando fallos en la médula ósea (90%), cáncer en forma de leucemia mieloide aguda (20%) y entre defectos anatómicos graves en su estatura, piel, extremidades, cabeza, ojos y riñones (60% y 75%)

 

“Todavía se trata de un ensayo clínico en curso por lo que aún es pronto para hablar sobre resultados definitivos en pacientes pero la terapia génica está mostrando nuevos hallazgos, hasta ahora no alcanzados en estudios clínicos previamente realizados en EEUU. ”, asegura Juan Bueren, coordinador de la investigación.

Comparte

Notícias relacionadas

No hay comentarios.

Deja un comentario

Comentario


btt