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Las células madre salvan la vida de un niño mariposa

Gracie Gregory, Sara Cerqueira, Ava Johnson… Muchos han sido los casos de niños curados gracias a un tratamiento de células madre, contando incluso los de terapia génica como el caso de la anemia de Fanconi. Ahora, a estos casos se suma uno más, el caso del niño mariposa.

Se trata de un niño de siete años que padecí­a una enfermedad genética rara denominada epidermálisis ampollosa o piel mariposa. En dicha enfermedad el tejido sufre úlceras y se desprende al mí­nimo roce; que en este caso está ocasionado por una mutación que le impide producir la proteína laminina 5, encargada de unir las dos capas más externas de la piel, la dermis y la epidermis lo que agravó su enfermedad haciéndole perder el 80% de su piel.

Esta situación generaba pocas expectativas de vida para el pequeño hasta que un grupo de investigadores, liderado por el cientí­fico italiano Michele De Luca, optó por intervenir con una única solución de terapia génica hasta ahora alentadora: combinar terapia génica y células madre para regenerar un tejido.

Para ello extrajeron cuatro centí­metros cuadrados de la piel sana del pequeño, inocularon las células con un retrovirus que corrigiese el gen defectuoso causante de la enfermedad. El gen viral se inserta en el genoma de las células humanas, ya capaces de producir laminina 5 sin problemas, de la que hasta ahora carecí­a el pequeño. Luego se intentó que esas células se multiplicaran para obtener capas que se pudieran implantar sobre el cuerpo del niño y con ello obtener piel regenerada.

Además de esto, para prevenir, los cientí­ficos secuenciaron el genoma completo para asegurarse de que el gen defectuoso no se habí­a insertado en regiones de ADN asociadas al cáncer de piel.

Tras la intervención el pequeño recuperó el 80% de su cuerpo de la piel perdida con piel nueva, y dos años después ya lleva una vida normal. “La nueva piel­ es elástica, no produce picores y no necesita crema, lo cual es un logro importante para cualquier trasplante dérmico”, afirma De Luca.

Pero este no es el único caso de niño mariposa, en España, ya se han detectado cada año entre seis y ocho nuevos casos. ¿Por qué entonces no valorar la eficacia de las células madre?

Fuente:

https://elpais.com/elpais/2017/11/08/ciencia/1510154397_021366.html

https://www.bebesymas.com/salud-infantil/logran-salvar-la-vida-de-un-nino-mariposa-al-regenerar-el-80-por-ciento-de-su-piel

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