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Mutación del VIH en células madre mejora las expectativas para combatir la enfermedad del ADL

La terapia génica con células madre ya se puede considerar el futuro. Si hace unos días os mostramos cómo la terapia génica con células madre era capaz de tratar la anemia de Fanconi, un nuevo estudio va más allá y descubre un nuevo camino para combatir la Adrenoleucodistrofia (ADL), enfermedad generada por un mal neurológico.

Así, científicos de la Universidad de Pensilvania, juntos a algunos de otros cuatro países, especializados en terapia génica han descubierto una mutación del VIH (Virus de Imunoeficiencia Humana) sobre las células madre, que ha resultado ser un recurso viral idóneo para corregir genéticamente las células madre hematopoyéticas antes de su trasplante terapéutico; tal y como recoge la revista The New England Journal of Medicine

Para ello, dichos científicos aplicaron el 07 de Octubre una forma discapacitada del VIH sobre las células madre de 17 pacientes (de entre 4 y 13 años) enfermos de ADL en el Hospital de Boston; logrando detener la progresión de la enfermedad en al menos 15 niños.

“Se han dado resultados apreciables, valiosos y utilizables de más de dos años de duración”, afirma David Williams, profesor que dirige el estudio.

Aunque a día de hoy es necesario un seguimiento a más largo plazo y una muestra de pacientes más grande para confirmar la eficacia y la seguridad de la terapia, esta nueva terapia génica da un aire de esperanza al tratamiento de las células madre, hasta ahora uno de los pocos tratamientos posibles de curar el ADL.

En qué consiste la enfermedad Adrenoleucodistrofia

La Adrenoleucodistrofia, también conocida como ADL, es una enfermedad infantil, de carácter cerebral, que se transmite por vía materna. Afecta a 1 de cada 21000 niños varones, no niñas.

Los afectados se vuelven incapaces de comer sin un tubo de alimentación. También tienen dificultades para ver, oír o pensar. Es por esto que suelen morir dentro de los cinco años del diagnóstico.

Fuentes:

Abacell

Infobae

Entornointeligente.com

 

 

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