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Los estudios con células madre son una esperanza contra la afección neurológica infantil (PMD)

Los estudios con células madre son una esperanza contra la afección neurológica infantil (PMD)

Los estudios con células madre son una esperanza contra la afección neurológica infantil conocida como Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD). Dos nuevas investigaciones detallan el progreso en el uso de células madre para desarrollar nuevas terapias para la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), una condición genética rara que afecta a los niños y puede ser mortal antes de los 10 años de edad. Te damos todos los detalles a continuación.

Células madre para tratar la afección neurológica infantil PMD

La afección neurológica infantil Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD) se diagnostica al nacer pues presenta síntomas de debilidad y dificultades para respirar. Los problemas neurológicos progresivos en la PMD son causados por interrupciones en la formación de mielina, una capa grasa de aislamiento que cubre las fibras nerviosas y que permite una comunicación rápida a larga distancia. Lo que aún no ha quedado claro es por qué la mielinización falla en la PMD. Las terapias para ayudar a restaurar esta sustancia vital en el cerebro hasta la fecha no han sido 100% efectivas.

Los científicos de la Universidad de California en San Francisco, la Universidad de Stanford y la Universidad de Cambridge llevan años estudiando el uso de células madre para desarrollar nuevas terapias para revertir o prevenir la pérdida de mielina en pacientes con PMD. Dos nuevos estudios informan de un progreso prometedor en el uso de células madre derivadas de pacientes para identificar nuevos fármacos PMD para tratar la enfermedad trasplantando directamente células madre neurales en los cerebros de los pacientes.

‘Estos estudios avanzan en el campo de la medicina de células madre al mostrar cómo una terapia farmacológica podría beneficiar la mielinización. Podemos afirmar que el trasplante de células madre neurales directamente en el cerebro de los niños con PMD es seguro’, explica David Rowitch, de la Universidad de Cambridge, quien fue el autor principal de ambos estudios.

Células madre revelan un potencial tratamiento para la afección neurológica infantil PMD

‘Este trabajo demuestra el valor de las células madre por permitirnos dilucidar los mecanismos de las enfermedades y las posibles terapias en el laboratorio’, comenta Wernig, co-corresponsal del autor junto con Rowitch. A lo que añade: ‘Utilizando iPSC derivadas del paciente, podríamos cultivar las propias células cerebrales en el laboratorio para comprender mejor la biología de su enfermedad y probar directamente las posibles terapias’.

Según citan en el artículo de Science Daily, los estudios también confirman que los cambios en la resonancia magnética compatibles con la mielinización persistieron en dos de los cuatro pacientes en el estudio. Sin embargo, dos de los pacientes exhibieron reacciones inmunológicas a las células madre neurales, lo que sugiere que se pueden requerir terapias inmunosupresoras para futuros estudios a fin de prevenir el rechazo.

‘Este ensayo demuestra principalmente que el trasplante de células se puede realizar de manera segura en pacientes con PMD’, apunta Gupta, jefe de la División de Neurocirugía Pediátrica de la UCSF y autor del estudio. ‘También hubo indicios de que las células trasplantadas podrían reemplazar la mielina de la que carecían estos niños para refinar nuestro enfoque en futuros estudios’.

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