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Se cura por primera vez la fibrosis quística en un laboratorio

Se cura por primera vez la fibrosis quística en un laboratorio

Con motivo del Día nacional de la Fibrosis Quística que se celebra hoy 24 de abril, queremos hablaros del ensayo de laboratorio que logra curar por primera vez la fibrosis quística. La técnica se basa en una novedosa herramienta de edición del genoma CRISPR, que recibe el nombre de edición de base, que es capaz de modificar una mutación sin interrumpir el ADN. ¡Te damos todos los detalles!

Los científicos logran curar la fibrosis quística en un laboratorio

El equipo de Científicos de Países Bajos ha demostrado con su ensayo que la nueva edición base del genoma CRISPR puede curar la fibrosis quística en células madre derivadas de pacientes. Fue en el año 2018 cuando se desarrolló una enzima CRISPR para una técnica precisa y con menos errores.

Los biólogos Maarten Geurts, del Instituto Hubrecht, y Eyleen de Poel, del UMC Utrecht explican que: ‘En la edición tradicional del genoma CRISPR / Cas9, se corta una parte específica del ADN que daña el mismo. Esto se hace con el objetivo de que la célula repare este corte utilizando una pieza de ADN saludable hecha en laboratorio. Sin embargo, con la nueva técnica CRISPR, llamada edición base, la parte Cas se altera de tal manera que ya no crea un corte, pero aún detecta la mutación, por lo que, en lugar de crear un corte y reemplazar el ADN defectuoso, la mutación se repara directamente en el sitio, lo que lo convierte en una herramienta de edición del genoma más eficaz’.

Posible nuevo tratamiento para la fibrosis quística

El equipo de científicos ha desarrollado un biobanco compuesto por organoides intestinales, o ‘miniguts’, que se crean en el laboratorio utilizando las células madre de pacientes con fibrosis quística (FQ). Lo que podría usarse para desarrollar nuevas terapias para esta enfermedad.

Los ‘miniguts’, en concreto se emplearon para comprobar si la técnica de edición de bases se podría llegar a aplicarse en células madre humanas. Maarten explica que: ‘La FQ es causada por un error, una mutación, en el gen CFTR que conduce al mal funcionamiento del gen. Como consecuencia, la mucosidad en muchos órganos, incluidos los pulmones, está menos hidratada, lo que resulta en acumulación de moco e insuficiencia orgánica’. Y añade: ‘esta investigación representa un gran paso hacia la reparación genética de enfermedades en pacientes’.

Según citan en el artículo del Heraldo, las primeras aplicaciones médicas están mostrando impresionantes efectos clínicos en enfermedades como la fibrosis quística. Los responsables del ensayo concluyen que serán necesarias más investigaciones para poder hablar de las primeras aplicaciones clínicas que se podrían dar en una plazo de unos cinco años.

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